Generation HD2. A Study to Evaluate the Safety, Biomarkers, and Efficacy of Tominersen Compared With Placebo in Participants With Prodromal and Early Manifest Huntington's Disease.
Estado:
A recrutar
Área de investigação
Doença de Huntington
Resumo
Avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do Tominersen contra placebo em pesssoas com doença de Huntington prodrómica e em fase inicial.
Candidatos
Doentes de Parkinson, com uma variante patogénica no gene da glucocerebrosidase (GBA1), em fase prodrémica ou inicial.
